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上帝的手术刀:基因编辑简史

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上帝的手术刀

逻辑思维内容简介  · · · · · ·

诞生于1990年的基因治疗可谓命运多舛。在万众瞩目中降临世间的她,羽翼尚未丰满就遭遇了一连串打击,甚至带走了许多人的性命。一路跌跌撞撞走来,尽管人们对她仍然抱有美妙的期待,但是受限于病毒载体对人体免疫系统的攻击,受限于病毒对人类基因组序列的潜在危害,同时也受限于我们对复杂疾病遗传因素的理解,基因治疗技术的大规模推广应用看起来仍然是个遥不可及的幻想。

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上帝的手术刀基因编辑简史 王立铭

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除了我们已经讲过的技术局限性之外,基因治疗还面临着另一重难以逾越的障碍。大家可能还记得,前面故事里讲到的基因治疗的应用场景,无一例外都是某个重要的人体基因出现突变,从而丧失功能。

德希尔瓦身体里的腺苷脱氨酶基因突变丧失功能,导致了严重的免疫系统缺陷。而基辛格罹患的疾病,是由于鸟氨酸氨甲酰基转移酶基因出现遗传缺陷,影响了机体对蛋白质的正常代谢所致。

对于类似这样的存在基因功能缺陷的单基因遗传病来说,“缺啥补啥”是一个足够好用的治疗思路。基因不好用?没问题,再补一个好的基因进去就是了!这个治疗逻辑虽然简单粗暴,但与营养不良就多吃点蛋白质、微量元素不足就吃微量元素片一样,确确实实能够挽救一些患有严重遗传病患者的生命。

在上面的故事里我们已经看到了“缺啥补啥”的一个与生俱来的技术问题。既然是“补”,那么我们必然需要给“补”进去的新基因在基因组上找一个落脚点。这个位置如果找得不够理想,甚至不小心破坏了人类基因组上某个原本正常的基因,基因治疗可能就会导致难以预料的新疾病。

新疾病

实际上,这样的单基因遗传病还真不少。例如,大家可能听说过鼎鼎大名的亨廷顿舞蹈症,这种疾病就是由于人体基因获得新“功能”导致的。亨廷顿舞蹈症可能是人类最早认识的遗传疾病之一,早在中世纪的欧洲就能找到相关症状的书面记载(特别是肢体不受控制地摇摆)。

1872年,美国医生乔治・亨廷顿(Georg e Huntington)在研究中发现,亨廷顿舞蹈症存在明显的遗传性。如果父母一方或双方患有该病,其子孙后代也会有相当大的患病可能。在此之后,人们进一步明确了亨廷顿舞蹈症和人类四号染色体短臂上一个名为HTT的基因有着直接联系。

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